Человек редактированный, или Биомедицина будущего
Шрифт:
Следующим этапом в развитии биомедицины стала работа с генами человека непосредственно в клетках, находящихся внутри организма. Появилось такое медицинское направление, как генная терапия, позволяющая (если человек родился с каким-то генетическим заболеванием) вводить в соматические клетки нормальную, функционирующую копию поврежденного гена и тем самым восстанавливать его утраченную функцию. Мы рассматривали эту возможность на примере заболеваний сетчатки глаза и болезней, связанных с иммунной системой.
Особенность нынешнего этапа развития геномного редактирования, которому посвящена эта глава, состоит в том, что описанные в ней модификации производятся уже не с соматическими клетками, а с клетками зародышевого пути — по сути, бессмертными! Сейчас
Когда появляется новый организм, то на самых ранних этапах его эмбрионального развития большинство клеток начинает формировать наше тело — сому. Однако небольшая часть клеток отделяется, и из них закладываются клетки зародышевого пути. У мужских особей эти клетки продуцируют сперматозоиды, у женских — яйцеклетки. Но их главное отличие от соматических состоит в том, что заключенная в них генетическая информация обо всем организме, несмотря на предстоящую неизбежную гибель нашего, увы, смертного тела, бессмертна, потому что она наследуется, то есть передается нашему потомству. И сами клетки зародышевого пути — гаметы — в определенном смысле оказываются бессмертными.
Целью генетической модификации, на которую впервые в мире решился китайский ученый Хэ Цзянькуй, было проведение геномного редактирования — именно в гаметах, чтобы потом эти изменения естественным образом наследовались в ряду поколений человека.
В предыдущей главе мы тоже обращались к наследованию, но там все-таки речь шла об обезьянках. А Хэ Цзянькуй сделал свой большой шаг в технологии геномного редактирования, чтобы изменить наследуемую генетическую информацию человека.
Научные открытия или заблуждения?
Считается, что наука — это поиск истины. Тем не менее научные события часто развиваются по детективному сценарию, и многое происходит под покровом тайны. И дело не только в трудностях исследований, но и в природе самого человека, занятого научным поиском. Ученые хотят быть первыми и во многих случаях не спешат раскрывать подробности своей работы.
Поэтому время от времени возникают проблемы и даже скандалы с исследованиями ученых. В частности, одним из наиболее известных стал так называемый хвангейт — скандал, связанный с терапевтическим клонированием человека. Случился он в 2005—2006 годах, когда южнокорейский ученый Хван У Сок, который заявлял, что клонировал человека, был обвинен в фальсификации результатов, и это подтвердилось.
Другой известный скандал в области клеточных генетических технологий, произошедший в 2014 году, связан с именем японской исследовательницы Харуко Обоката. Она опубликовала в авторитетных научных журналах статьи о том, что разработала удивительно простые методы репрограммирования соматических клеток человека. Однако через полгода ей пришлось отозвать статьи, опубликованные в журнале Nature, потому что данные оказались подделанными. Скандал завершился трагедией: известный японский ученый Йошики Сасаи, директор Центра биологии развития RIKEN и соавтор статей Харуко Обоката, после признания их фальсификацией покончил жизнь самоубийством.
Зачем эти люди фальсифицировали результаты? Вопрос сложный. Даже Шухрат Миталипов, официально признанный первым человеком в мире, кто совершил терапевтическое клонирование человека, допустил промах. В его статье, опубликованной в высокорейтинговом международном журнале Cell, были обнаружены материалы, которые оказались ошибочными. И он тогда признал свою неправоту. Из его объяснений следовало, что фотографический материал, который приводился в этой статье в качестве доказательств, к сожалению, попал туда случайно, по ошибке — вместо другого, правильного. Теперь уже ученый предоставил журналу «правильные» фотографии и с надлежащими извинениями уверил научную общественность, что, несмотря на допущенную ошибку в публикации промежуточных результатов, конечный результат, тем не менее, остается верным.
ЧЕГО НЕ СДЕЛАЕШЬ РАДИ РЕЗУЛЬТАТА
Когда южнокорейский ученый
Здесь надо пояснить, что эффективность клонирования очень невысока, особенно для крупных животных. Шухрат Миталипов в 2007 году, проводя клонирование обезьянок, использовал порядка полутора сотен яйцеклеток, чтобы получить две-три клонированные линии клеток. То есть для получения одной клонированной линии требуется не менее сотни яйцеклеток. Но у женщин в норме выходит ежемесячно одна яйцеклетка. И лишь при искусственной овуляции, производимой по технологии экстракорпорального оплодотворения, может выйти около десятка яйцеклеток. Но это достигается только путем применения гормона по медицинским показаниям и под наблюдением врача, потому что действие этого гормона не так уж безобидно, может иметь побочные последствия и должно быть обосновано.
Как ни странно, в результате разоблачения Хван У Сок почти не пострадал. Он был уволен из Сеульского национального университета и основал крупнейшую фирму по клонированию животных, в частности собак. Именно он со своей группой в 2005 году впервые в мире клонировал собаку, а позже — корову, свинью и кошку. Его фирма работает также над межвидовым клонированием (в 2011 году они клонировали койота на основе собаки) и клонированием исчезающих видов животных, например красного волка. А в 2012 году Хван У Сок заключил соглашение с Северо-Восточным федеральным университетом Республики Саха (Якутия) о намерении клонировать сибирского мамонта — это его давняя мечта. Теоретически такое клонирование возможно, хотя имеющиеся сегодня технологии не позволяют этого сделать. Поэтому пока вместо мамонта корейский ученый привез в Якутию трех клонированных полицейских собак. Так что главная работа еще впереди!
Полна подделок история разработки современных средств из области регенеративной медицины. Так, в конце 2018 года было окончательно завершено расследование двух очень интересных дел о фальсификации, заведенных на известных ученых.
Итальянский ученый Паоло Маккиарини, талантливейший торакальный (от слова торакс — грудная клетка) хирург, прославился среди прочего тем, что получил мегагрант Правительства РФ. О том, как трудно было Паоло Маккиарини получить этот мегагрант, предназначенный для поддержки важнейших научных исследований в России, рассказано в книжке Елены Кокуриной «Мегагрант». Целью работы, которая выполнялась в Краснодаре, была пересадка человеку искусственной трахеи.